薛群亦认为，国际上在探索提高罕见病用药的可及性上值得借鉴。“以巴西为例，可报销的孤儿药数量已达到109个，这得益于巴西政府的一套药价控费模式，这相当于是国家集体采购。巴西政府会通过确保交易量以换取折扣来与供应商谈判。巴西政府每过几年会更新采购合同，这让原来纳入采购篮子的老药价格逐步下降，以老药降价的空间来换取新的特效药进入。按这种模式，药物预算费用的增加处在可控范围内，同时也可以不断纳入新药，这保证了患者用药的可及性是持续的。”

药企加强布局罕见病市场

虽然罕见病人群数量少，但罕见病用药市场规模却不小。数据显示，2017年，全球罕见病药物市场总额达703亿美元，年增长率11%，远高于处方药增长率5.3%。据估计，到2024年，孤儿药销售额会达到2620亿美元，占全球处方药的1/5。

面对高速增长的孤儿药市场，跨国药企正在紧锣密鼓布局中。

2017年，罗氏制药总共研发投入106亿美元，其中有相当一部分是投在罕见病领域。目前进入临床研发阶段以及上市阶段的罕见病药物，总共有9个，覆盖超过10种罕见病，已完成和正在进行的临床实验超过50项。除了罗氏外，向罕见病领域加紧迈进的步伐的跨国制药巨头，还包括了法国赛诺菲、瑞士诺华、美国辉瑞、英国葛兰素史克、爱尔兰希尔公司等。

在第三届中国医药创新与投资大会期间，由中国医药创新促进会、中国医院协会、北京协和医院牵头的国家罕见病联盟宣布成立。联盟以解决罕见病患者急迫的临床需求，推动孤儿药的研发及相关政策改革为宗旨，通过整合我国罕见病资源，集合罕见病研究人才，融合罕见病研究优势，实现医学在罕见病研究方面的重大突破，提升罕见病诊断和治疗水平，推动我国生物医药发展、医学技术进步以及罕见病相关政策的建立和完善。

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