据悉，中国罕见病联盟今年和明年的重点工作，将围绕罕见病理论研究、临床治疗、学术交流、成果转化、人才培养、国际合作、服务社会等方面开展工作。

在上述联盟成立仪式上，李林康表示，相关部门将继续做好罕见病的管理工作，从我国国情出发，尽力而为，又量力而行，进一步促进罕见病规范化的诊疗，加强人才队伍的建设，提高诊疗和研发水平，平衡医疗资源分布，逐步缩小地区差异，努力为罕见病患者提供及时、有效、高质量的医疗服务。

为解决孤儿药研发过程存在的单病种人数少且地域分散、疾病变异大、研究困难等挑战，2016年12月，由北京协和医院负责建设的国家级罕见病在线注册登记平台NRDRS系统项目建设正式启动。2017年7月，该系统正式上线。截至今年9月，已有104种罕见病完成在线登记。

与此同时，越来越多本土药企愿意参与到孤儿药研发中去。“目前世界上我们统计有7000种罕见病，有95%的病是无药可医；如果你在这95%的病中开发出一种药物的话，你就是同类第一了，孤儿药的研发就像是在挖矿。”德益阳光生物技术（北京）有限责任公司总裁刘宏宇对第一财经记者表示。

薛群表示，回顾欧美国家，罕见病产业的发展，彻底改变了一些疾病领域（包括重大疾病）无有效治疗的布局。2017年至2018年上半年，FDA批准的26个孤儿药中，有超过三分之一的原研公司成立不到15年。“因为有这样的突破性产品的上市，使得刚崭露头角的生物医药公司在短短的15年到20年就可以比肩大药厂，在创新力度上甚至也可以超出大药厂。”

郑维义对第一财经记者表示，近几年，资本对孤儿药的研发关注度亦有所提升。他认为，企业在研发孤儿药上，视野要国际化。“如果只盯住中国市场的话，也许看不到市场的价值。孤儿药研发一定要国际化。站在国际的角度上看，你不会觉得做孤儿药是没有市场的，相反是一个巨大的市场。”

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