在药物的可及性制度建立上，还有诸多难关需要攻克，如罕见病药物的支付上，一直是难题。对于罕见病患者而言，药价昂贵，治疗费用是一笔沉重的负担。

第一财经记者采访了解到，在五部委联合制定《第一批罕见病目录》前，业内对罕见病的研究与救助就经常卡在究竟什么是罕见病标准上。目录出台后，与之相关的医疗保障又成为了现实难题。

目前国内仅57种罕见病药物被纳入医保范围，可全额报销的仅有10种。此前很多地方已探索出如浙江模式、青岛模式等地方模式，由当地政府主导，部分病种多方共付的模式，最大程度减轻患者经济负担。但在医保控费的大背景之下，地方医保依旧存在着对罕见病政策在持续性与公平性上的顾虑，而当前“共付”的罕见病医保模式下，资源有限、对象不清等现实限制依然存在。

他山之石

“欧美在罕见病药物可及性的探索上，走过了30多年历史的进程，在立法保障、医疗保障、市场独占期、税费减免等方面，都做了不同程度的创新。”薛群说。

国外在罕见病的立法保障上，最早可以追溯至1983年美国出台的《孤儿药法案》，这部法案带动了美国罕见病产业生态的建立发展，继而奠定了美国后来在罕见病药物研发的主导地位。

美国罕见病产业的成功发展，不少国家和地区纷纷效仿之，相继出台了相关的立法保障，如1993年日本出台《罕见病用药管理制度》、2000年欧美出台《罕见病治疗药物管理规定》、2003年巴西出台《罕见病福祉法》等。

南京应诺医药科技有限责任公司董事长及首席执行官郑维义表示，在欧美，相关罕见病政策鼓励下，相比非孤儿药药物，孤儿药有一定的研发优势。“以美国为例，截至2017年11月，美国上市的孤儿药已达647个。从实验成本来看，孤儿药的实验成本规模不到非孤儿药实验的20%，孤儿药实验平均成本不到非孤儿药实验的50%；从审核效率来看，FDA对孤儿药审核时间平均为9个月，非孤儿药则为18个月；孤儿药从一期临床到平均上市仅需4年时间，非孤儿药则需要6年时间；孤儿药新药临床试验申请批准率为22%，非孤儿药则为16%；从壁垒上看，由于有孤儿药政策与激励制度，可确保孤儿药享有更长的市场独家保护；另外，孤儿药大多数为生物药，仿制难度更大。”

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