在罕见病药物研发上，一直是短板。目前中国罕见药几乎全部依赖进口，自主研发能力不强。

北海康成（北京）医药科技有限公司董事长及首席执行官薛群对第一财经记者表示，我国的整个罕见病研发尚未形成气候。对比美国，我国在研的孤儿药项目差距甚大。如临床前研发项目，美国已达到581个，中国仅有23个。临床一期、临床二期、临床三期，美国在研的项目分别达到98个、185个、55个；中国却分别仅有1个、6个、2个。

本土药企望而却步背后，受多重因素制约。“一方面，对罕见病的发病机制研究不足，对治疗靶点的研究也不够；第二，企业研发新药通常需要投入上亿的资金和长达十多年的时间成本，而罕见病患病人群少，未来投资收益回报低，企业对罕见病药物的开发动力不足；第三，由于患病人群少，难以找到足够数量的病人开展相关临床试验，无法满足药品上市的要求。”丁洁认为。

罗氏全球药品开发上海中心神经学领域临床科学家张巍峰对第一财经记者表示，罕见病药物的研发，需要非常大的投入，罕见病产品的研究过程亦困难重重。由于罕见病的发病数量较少，所以这种疾病的疾病机制、样本数量或者是临床研究的耗时、实验的终点设置都充满挑战。此外，由于研发成本高昂，上市之后价格也必然高昂，但企业的回报却未必丰厚。

“罕见病药物研发产业有它自身独特的因素，它并不是依靠患者人数的多少来确定市场规模的大小，而是瞄准重大临床需求是否空白；是否有特殊的临床设计和治疗终点；分子、基因诊断水平如何；全新治疗指南是否建立；专家库和专门诊治中心是否建立；患者登记制度和患者组织是否参与；药品可及性制度是否建立；是否有市场独占保护性。其中，药品可及性制度是否建立，又显得相当重要。”薛群表示。

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