9月19日上午8点，在广州中山大学附属第三医院里，患有多发性硬化罕见病5年的小洪（化名）拿到了国内第一张口服型疾病修正治疗药物“奥巴捷（特立氟胺片）”处方。凭着这张处方，小洪可以到药店买到期盼已久的新药。

多发性硬化是一种终身、慢性、进展性的疾病，会导致患者出现肢体麻木、行走困难、视力下降等症状，多次复发后可导致自理能力丧失、失明甚至会失去生命。作为治疗该疾病的口服剂型药物，奥巴捷从在华获批到上市供应，仅用了58天，创下了我国罕见病药物上市的最快速度。

奥巴捷的快速上市，得益于我国鼓励罕见病药物上市等相关政策的密集推动。从去年10月开始，我国罕见病产业迎来一个新的转折点，政策对罕见病药物研发、诊治规范和患者关怀等方面的重视力度前所未有地在加强。不过，目前中国罕见药几乎全部依赖进口，自主研发能力不强。整个药物研发的产业生态亟待建立。

公开数据显示，2017年，全球罕见病药物市场总额达703亿美元，年增长率11%，远高于处方药增长率5.3%。在这700亿美元孤儿药产业版图中，如何填补其中的空白？如今看来依旧道阻且长。

历史新机遇

“全球目前上市的罕见病治疗产品大概600多个，但在国内上市的产品不足40%，进入医保的治疗产品更少。”罕见病发展中心（CORD）创始人、主任黄如方在接受第一财经记者采访时介绍，“当下很多罕见病患者面临的最为残酷的现状是很多罕见病治疗产品尚未在国内上市。”

黄如方自身也是一名罕见病患者。面对罕见病药物的缺乏问题上，比起常人，黄如方无疑有着更深刻的体会。

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