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全球首例人体内基因编辑疗法数据公布，技术开发方股价跌三成
圣加蒙公司成立于1995年，主要为研究用于基因编辑的新技术，在锌指核酸酶技术耕耘逾20年。公司官网介绍中表示，圣加蒙公司认为，科学是开发新药物的一种手段，它有可能改变患有严重遗传性疾病患者的生活。
另外，尽管目前早期数据另投资者失望，但科学界仍认为圣加蒙公司的试验是基因编辑治疗领域的一项重要进展。严格来说，“SB-913”并不是真正的基因编辑，该技术并非只修改变异碱基，而是利用锌指核酸酶切断DNA然后提供一整条IDS供体基因，后者在基因修复中可能编入染色体。
荷兰格罗宁根大学医学中心遗传学家Marianne rot说，“很明显，真正的基因编辑是在对突变基因的修正，但这项基因插入研究是向前迈出了重要一步，它的结果肯定对一系列疾病产生意义。”
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