9月5日，基因编辑老牌公司Sangamo Therapeutics（美国圣加蒙公司，NASDAQ: SGMO）在其官网公布了研究结果，公司代号“SB-913”在研疗法首例人体临床试验目前搜集的数据表明，疗法降低了用于评估亨特氏综合症严重性的生化指标水平。数据来源于参与人体临床试验的2组共4名患者，为期16周。

亨特氏综合征是一种罕见遗传病。发病者主要是男性，每10万个至17万个新生男孩中会有一位不幸罹患亨特氏综合征。亨特氏综合征患者缺少IDS基因，该基因功能是生成一种可分解有毒碳水化合物的酶。

因此，若患者IDS基因缺失，即上述扮演“清洁工”角色的酶缺位，导致细胞累积有毒的代谢物。这些“垃圾”堆得越来越多，损害包括肺、心脏和大脑在内的器官，给患者带来毁灭性打击。

在启动人体内基因编辑疗法之前，亨特氏综合征是一个全球性难题。一些患者靠注入本身缺失的IDS酶来缓解症状，但这种外来的酶很快就会被消耗掉，患者必须每周定期补充。这种酶替代疗法的开销在每人每年10万至40万美元。

早期治疗数据喜忧参半

2017年11月，圣加蒙公司启动代号“SB-913”疗法人体临床试验。

公司研究团队采用一种名为“锌指核酸酶” （Zic-Finger Nuclease，简称ZFN）的基因编辑工具。锌手指核酸酶被认为是第一代基因编辑工具，其研究可追溯至上世纪80年代。相比于眼下炙手可热的第三代工具“基因魔剪”CRISPR，锌手指核酸酶的操作更为复杂，但由于进行定位的序列更长，进行基因编辑的精准度也更高。

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