Beam公司备受关注在于它是眼下全球首家利用单碱基编辑技术开发精准基因药物的创新公司，在这种新技术下理论上无需损坏DNA的双螺旋结构，被称为是“ CRISPR 2.0 ”。公司创始人是当今基因编辑界的“大神级人物”——麻省理工学院的张锋、哈佛大学的David Liu、以及麻省总医院的Keith Young。公司CEO则由John Evans担任，Evans同时也是Arch Venture Partners的创业合伙人之一。

Beam公司的核心技术建立在张锋和David Liu近两年的科研突破，包括David Liu实验室开发的多个DNA碱基编辑平台（DNA base editor platforms）和张锋团队研发的RNA碱基编辑平台（RNAbase editor platform）。哈佛大学等已经授予Beam公司全球授权，准许团队开发并商业化其一系列用于治疗人类疾病的革命性基因编辑技术。

Evans表示，“碱基编辑器使得单个碱基的改变更加高效，并达到前所未有地精准。Beam公司已经整合了碱基编辑领域的关键技术，并致力于将碱基编辑器作为重大疾病的新治疗选择。”

致力于精准修改单个碱基

构成DNA的基本单元为腺嘌呤（A）、鸟嘌呤（G）、胞嘧啶（C）和胸腺嘧啶（T）。这些所谓的碱基按照A-T、C-G碱基互补配对原则两两配对，搭建起被人熟知的DNA双螺旋结构。

而人类基因组中存在着成千上万种能导致人类疾病的DNA突变，这些疾病包括神经退行性、代谢、血液、视力听力丧失，以及其他很多遗传性疾病。

和大多数这些疾病相关的人类DNA突变即包括点突变。所谓的点突变是指由单个碱基改变引发的突变，可分为转换和颠换两类。转换是指嘌呤与嘌呤之间，或嘧啶和嘧啶之间的替换；颠换则是指嘌呤和嘧啶之间的替换。其中，转换突变几乎占所有疾病相关点突变的三分之二。

基于Cas9酶或Cpf1酶等的CRISPR基因编辑技术在插入或敲除多个核苷酸方面已经显示出巨大的潜力。然而，该技术需要打开DNA双链结构，在随后的双链修复过程中存在着随机插入或敲除等错误编辑的风险。而且，在修改单个碱基方面，这一技术被认为表现得不够精确和高效。

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