当前位置:经济频道首页 > 国内经济新闻 > 正文

全球首例人体内基因编辑疗法数据公布,技术开发方股价跌三成

2018-09-11 09:24:44    澎湃新闻  参与评论()人

圣加蒙公司的首席医疗官Edward Conner也提到,“如果这项研究的长期数据继续保持积极,治疗性基因组编辑有可能为MPS II和其他单原性疾病带来巨大的医学进步。”

圣加蒙公司计划在2019年2月于佛罗里达州奥兰多举行的2019年世界研讨会上,公布更长期的安全性和有效性结果。

圣加蒙公司股价受挫

这项首例人类体内基因组编辑治疗的首次评估,虽喜忧参半,但圣加蒙公司的投资者更倾向于消极。

9月5日、9月6日,公司股价遭遇两连跌,分别下跌23.62%和10.31%,累计跌去近三成。9月7日,公司股价开始回升,当天上涨5.36%。截至9月7日收盘,圣加蒙公司股价为13.75美元。

不过,或源于目前CRISPR尚且未被美国食品与药品监管局(FDA)允许用于人体临床试验,圣加蒙公司的这项锌手指核酸酶技术仍受到众多制药公司的青睐。

2018年5月,圣加蒙公司 和专注于血友病和其他罕见血液疾病疗法的生物制药公司Bioverativ联合宣布,美国FDA接受了治疗镰状细胞病的候选基因疗法BIVV003的IND申请。这意味着双方可以开始临床1/2期试验来检验BIVV003在镰状细胞病患者中的安全性、耐受性和疗效。

2月22日,吉利德旗下Kite制药宣布与圣加蒙公司签订一项全球合作开发协议,基于圣加蒙公司的锌指核酸酶技术平台开发下一代治疗不同肿瘤的自体和异体细胞疗法。根据协议,圣加蒙公司将从Kite制药获得1.5亿美元首付款,未来可获得12.6亿美元的研发、注册及商业(首个销售里程碑)里程金,以及17.5亿美元的销售里程金(许可产品年销售收入达到特定里程碑),交易总额31.5亿美元。此外,圣加蒙公司未来还可从Kite获得分层销售分成。

1月3日,美国辉瑞制药公司则和圣加蒙公司宣布新的合作计划,将用锌指转录因子基因疗法来治疗C9ORF72基因突变引起的肌萎缩性脊髓侧索硬化症(Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS ),即所谓的“渐冻人”。另外还计划治疗额颞叶变性(FTLD)病。更早之前,两家公司已就一款A 型血友病基因疗法进行了合作,该基因疗法去年开始进行1/2期临床试验。

关键词:

相关报道:

    404 提示信息
    404

    您访问的页面找不回来了!

    返回首页
      您感兴趣的信息加载中...

    相关新闻