值得一提的是，美国食品与药品监管局（FDA）已批准锌手指核酸酶用于人体临床试验，而CRISPR尚且未被允许。圣加蒙公司则是锌手指核酸酶技术的主要专利持有者。

实施治疗的时候，马德等患者将接受三小时输液，输入的透明液体里装有腺相关病毒（AAV）、锌手指核酸酶和患者缺失的正常IDS基因，按照计划，正常基因会在肝部细胞内部被插入到安全的基因组区域。据此前介绍，仅需要1%的肝部细胞成功接收新的正常基因，亨特氏综合征就能得到有效治疗。

临床试验计划在36个月期间内评估三种不同剂量SB-913对患者的影响。圣加蒙公司最新的报告包括了第1组（低剂量）和第2组（中剂量）的早期安全性和有效性结果，每组均有2名患者。最近公司也完成了第3组治疗（高剂量，5倍中剂量）的登记和疗法实施。

公布的这份早期数据显示，在试验中，2名低剂量患者没有什么应答，但2名中剂量患者使用SB-913 16周后糖胺聚糖（重要生理指标，GAGs）水平有显著下降。具体来说，尿GAG下降51%，硫酸皮肤素下降32%，硫酸类肝素下降61%。

不过，虽然重要生理指标给出了积极数据，但在IDS酶本身的水平上，该疗法依然还充满不确定性。

研究人员在患者外周血中均没有检测到该基因表达的IDS酶增加。公司称，GAGs下降足以说明IDS基因被修复，IDS没检测到则可能有多重原因，包括现在检测方法不够灵敏、IDS可能合成后被需要的组织快速吸收等。

圣加蒙公司总裁兼首席执行官Sandy Macrae表示，公司正在研制一种更灵敏的检测方法，能够检测到低水平的酶。此外，随着公司测试更高剂量的治疗，可能会出现更明确的答案。

值得一提的是，这些数据目前尚很难解释，因为患者在试验中继续接受传统的酶替代疗法。一个安全小组将在今年晚些时候对这些数据进行评估，以确定试验参与者是否能摆脱酶替代治疗，让研究人员更清楚地了解“SB-913”效果。

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