罕见病药物支付待破局

“如果不解决药品价格药占比问题，一些价格高昂的罕见病药物是很难进入到医院的。”胡学强表示。

事实上，像倍泰龙这样的罕见性药，经过国家谈判进入到医保目录中。这类的药物享有一定特权“特权”。现在，有一些省份发文明确规定国家谈判药品不纳入药占比或实行单独核算。这样一来，解决倍泰龙断供，也迎来转机。但这毕竟还是孤例。

由于罕见病患者人数少且病情复杂，药企开发一款罕见病药物，需要投入较高的研发成本。从药企产出回报平衡上，难以避免罕见病药物费用高昂问题。有数据显示，以罕见病中较为常见的血友病为例，其治疗特效药为重组人凝血因子，国内患者每年花费从十几万到几十万不等。

高昂的治疗费用并非每个罕见病患者可以承担。因病致贫，是罕见病患者需要面临的潜在经济风险。

为满足患者用药需求，也有一些药企在探索多元化的救助模式。如赛诺菲中国相关负责人对第一财经记者介绍，自2008年以来，公司与中华慈善总会合作开展注射用伊米苷酶“慈善援助项目”，为中国的130余名戈谢病患者免费援助药品，至今累计援助金额已超13亿元人民币。

这种带有公益性质的救助模式，对于罕见病患者而言，并非长久解决之计。更为重要的是，如何探索出长效的支付机制。

薛群表示，解决罕见性药物支付的问题，有助于促进整个罕见病医药生态圈的建立。“如那些已优先进入国家医保目录的几十种特效罕见病药物，若真正解决了支付问题，反过来可以带动医生对罕见病诊治了解、提高诊治水平等。以此推广下去，提高我国罕见病治疗水平。我国对于流行病学收集数据不完善，有人认为要把罕见病患者人数摸清楚之后方能制定相应政策。我觉得实践中是不太现实的，因为在西方，如1983年美国出台第一个孤儿药法时，也并没有收集足够完善的流行病学数据。目前政策的制定，更为重要的是考虑如何解决我国罕见病治疗水平与国际的差距。”

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