在上述建议信中称，医院之外的药房可以全自费购买到590元一支的倍泰龙，一盒5支，共2950元。一个月全自费的话需要花费8850元。

第一财经记者在采访中了解到，医院药占比的问题，是倍泰龙这样有进入医保的罕见病药物却难以进入到医院中的一大症结。

所谓的药占比，是药品费用占卫生总费用的比例。为解决看病贵、治疗不规范以及药物滥用等问题，2015年国务院印发的《关于城市公立医院综合改革试点的指导意见》对药占比提出了明确的限制目标。

“倍泰龙研发成本高，药品价格不菲。一旦进入医院的话，药占比就高了。这样一来，医院是不愿意进药的。除了药占比问题外，倍泰龙这个药在临床上使用多年，用药并不方便，患者需要多次注射。一年下来，患者身上会出现很多针孔。此外，所有的药物也不是100%有疗效。”广州中山大学附属第三医院神经病学科教授胡学强对第一财经记者说道。

应该说，药占比的问题，是罕见病药物“打通”医院最后一公里普遍遇到的“拦路虎”。

在治疗多发性硬化症上，2018年9月，口服型疾病修正药物奥巴捷开始在中国上市。奥巴捷目前尚未被纳入相关医保目录中。而奥巴捷虽解决了用药方便问题，但要进入到医院上，据第一财经记者了解，同样也面临药占比等挑战。

“罕见病的一大特点就是患病总人数少，也并不是所有的医生熟悉会诊治相关疾病，让所有医院都进相关的罕见病药物，也显得有些不太现实。”上海一位从事内分泌遗传研究的教授对第一财经记者说。

北海康成（上海）生物科技有限公司董事长薛群对第一财经表示，罕见病药从研发，到进入到患者手中，整个产业链相对来说比较复杂，目前并没有较好的流程。“有些药物进不了医院，有医生担心使用安全性问题，对安全使用存有疑虑。另外，罕见病药物良好的埋单机制也尚未建立，即使有些药物有进入到医保，但有些患者还是拿不出钱来购买。这样一来，医院还是没法卖。”

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