医生层面认识的不足，导致罕见病治疗困难重重。如药物可及性问题，有些罕见病药物虽进入了国家或地方医保，但最终还是难以打通医院“最后一公里”。因为单个医院患者数量太少，医生也不了解怎么使用。罕见病药物又昂贵，医院自身也有“药占比”限制。

“如果医院可以联盟的话，依靠联盟的力量，可以提高药物可及性。通过联盟来寻找合适的药物、评估药物的安全与风险如何、制定这个药物的使用方案等，之后在联盟内的医院又进行推广。”中山大学附属第一医院神经科教授张成对第一财经记者表示。

为加强我国罕见病管理，提高罕见病诊疗水平，此次肌病与周围神经病联盟成立前，今年2月份，国家卫生健康委也宣布建立全国罕见病诊疗协作网。卫健委将在全国范围内遴选罕见病诊疗能力较强、诊疗病例较多的324家医院组建罕见病诊疗协作网，包括1家国家级牵头医院：中国医学科学院北京协和医院、32家省级牵头医院以及291家成员医院。

医院之间的诊疗协作，进而促进罕见病药物研发。

以肌病与周围神经范畴疾病为例，蒋海山也对第一财经记者表示，很多疾病目前发病机制仍不明确，使得难以制定出准确的治疗方案。比如运动神经元疾病，目前发病机制的假说就有很多种，依据这些假说设计的治疗方案，目前也就只有利鲁唑和依达拉奉可以部分缓解患者的病情，所以也成为仅有的两个被FDA批准用于治疗运动神经元病的药物。

“随着医学科学的进步，原来一些没有治疗方案的药物，将有可能获得治疗，但需要更多的医疗机构和人员协同参与，共同研发，而在这方面，联盟具有巨大的优势，可以联合更多的专业人员协同参与工作，为攻克这些难点起到更多作用。随着社会各界对罕见病诊治的重视，医院间的协作有望增多。”蒋海山说。

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