什么是靶点？南京传奇生物科技公司首席科学官范晓虎介绍，药物与体内生物大分子的结合部位即药物靶点。药物作用靶点可以是受体、酶、离子通道、转运体、免疫系统、基因等，其发现和验证是一个非常复杂的过程。“就像一把锁，要找到与之匹配的一把钥匙，钥匙只是插进去还不行，还要能旋转，在此基础上合成的小分子化合物才能对疾病有效。”

创新药研发难度之大远不止于此，新药研究周期长、投入大、风险高等问题也让不少药企望而却步。据业内人士透露，一款新药从开始研发到获批上市，必须要经过体外，临床前动物，临床Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期等一系列研究，10到15年是很正常的时间，花费至少要10亿美元。

临床研究资源短缺，也是制约我国药品创新发展的重要原因。数据显示，我国二级以上的医疗机构已经超过1万家，三级以上的医疗机构有2000多家，但是现在能做药物临床试验的机构通过认定的只有600多家，能够承担I期临床试验的机构仅有100多家，这在某种程度上成为医药创新的瓶颈。由于临床机构还承担着大量的医疗任务，如何从中分离出一部分来承担药物临床试验，显得尤为重要。

2017年10月，中共中央办公厅和国务院办公厅联合印发的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》明确提出，将临床试验机构资格认定改为备案管理，支持临床试验机构和人员开展临床试验。“在医疗机构和医生紧缺的背景下，将临床试验机构资格认定改为备案制，可以减少中间环节，有助于提高临床试验研究者的积极性，有效缓解医疗和科研的矛盾，保证临床试验质量。”王立丰说。

政策保障要持续

“从长远来看，创新药物的研发能力仍然是企业核心竞争力所在。”中国工程院院士、中科院上海药物研究所学术委员会主任丁健在接受经济日报记者采访时说，做好新药，光靠企业和科学家不行，良好的政策环境至关重要。

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