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研究团队在获得得个体捐献者的知情同意情况下,收集了临床上废弃的不成熟的卵子,并进行体外成熟,然后利用体外受精技术(IVF)将成熟的卵母细胞与马凡综合征患者捐赠的精子制备成能自行发育的人类胚胎。所有研究工作均取得了相关伦理委员会的批准。
16-18小时后,即1细胞期时,研究团队对其中部分受精卵显微注射含有校正sgRNA的BE编辑系统。测试组和对照组胚胎均在实验室条件下存活了2天,以进行编辑效果测试。
研究得出,所有的18个测试胚胎均被编辑,无一例“脱靶”。其中16个胚胎仅携带FBN1基因经过修正的版本,而另外2个胚胎中发生了额外的不需要的编辑。“总的来说,这项试点研究提供了概念验证,并开启了基于基因编辑的基因治疗的潜力。”黄行许表示。
值得一提的是,世界上第一例对人类胚胎基因的编辑修改即由中国科学家完成。2015年,中山大学教授黄军发表论文,宣布利用CRISPR-Cas9技术试图修改人类胚胎中的一个致病基因,该突变致病基因会导致严重遗传病β-地中海贫血症。
黄军当时所用的胚胎来自于当地医疗机构无法发育成婴儿的缺陷胚胎。当年,黄军还被《自然》期刊评为十大年度科学人物。
2017年8月,《自然》在线发表了美国俄勒冈州健康和科学大学的俄裔研究员舒赫拉特•米塔利波夫(Shoukhrat Mitalipov)等人的成果,继中国之后,美国也迎来第一批经过基因编辑的人类胚胎。
尽管类似的“设计婴儿”研究在实验室内屡屡出现成果,但这些经过基因编辑过的胚胎目前尚无可能存活太久。目前科学界普遍认为,应允许开展相关基础研究,但还不能扩展到生殖领域的临床应用。
刘见桥此番就提到,因伦理问题和相关法律法规的限制,以及研究可靠性、安全性的验证等,这一技术距离临床应用尚有一段距离。
传统常规育种技术为我国粮食增产和安全做出了巨大贡献,但随着科技进步,常规育种在选育品质、抗病虫和抗逆、养分高效利用等性状时效率低、周期长的问题日益突出
北京2018年3月27日电 /美通社/ -- 孟山都公司 (NYSE: MON) 与农业初创公司 Pairwise 植物 (Pairwise) 宣布战略合作,借助于基因编辑技术推动农业研发
6月11日,顶级学术期刊《自然》(Nature)子刊《自然-医学》(Nature Medicine) 同时发表了两篇新成果,给持续受到追捧的“基因魔剪” CRISPR技术泼了冷水