“备案干细胞临床研究为重大儿童疾病，如小儿脑瘫开辟了新的途径，其意义不亚于美国的‘乔丹法案’，未来需要在规范监管基础上，形成从备案研究，到临床应用的有效转化途径，但在安全性、有效性尚未得到应有的评估与验证前，还要谨慎，这个领域还需要更多的积累。”刘晶表示。

截至目前，中国尚没有批准干细胞临床应用项目，也没有国家药品监督管理局正式注册的干细胞产品，推动干细胞临床化、产业化已经成为重要课题。

对于实现干细胞产业化，刘晶认为，只有在政府相关政策引导下，面向国家干细胞产业发展需求，整合优势科技、人才资源，建立医疗机构、科研院所和高等学校、干细胞生物科技公司及制药企业联合研究平台，依法依规依程序开展备案干细胞临床研究，不断完善科学的管理措施、行业规范、技术标准，在此基础上，形成成熟的治疗方案，试点先行，逐步有序推开干细胞临床应用。

至于目前正开展的临床研究，结束之后中国干细胞治疗将何去何从？刘晶认为，这将完全取决于目前正在进行的这些已经备案的临床研究项目。“如果之前批准的备案项目过程是规范的，结果是令人信服的，那么我相信，政府会为它们开放合适的转化通道的。”

刘晶表示“目前大家都迫切希望干细胞尽快进入临床，但是干细胞是新兴医疗技术，我们还是觉得临床应用中一定要审慎。任何一种药物或者医疗制剂，其临床转化都需遵循严格的规范和流程，需要以科学、完善、经得起检验的临床试验为基础。干细胞也不例外，所以务必不能急躁，要规避弯道超车的风险”。

干细胞治疗何时结束小范围的备案临床研究阶段，从而跨入真正的临床应用？这样的“开闸”仍需等待。

（文中儿童均为化名）

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