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“建立之初的想法是,一定要把我们的平台建成集干细胞的采集、制备、检测、储存、应用为一体的闭环式的体系,在这个体系里头,我不去和企业合作、不去和其他机构合作,既能完成产品,也能完成质量控制。”
刘晶认为,这种“闭环操作”对干细胞治疗临床研究来说至关重要,“风险都在可控范围内。”
刘晶介绍,10年来,团队针对干细胞治疗小儿脑瘫的重大科学问题及关键技术难点,建立了符合国内、国际标准临床级干细胞制备工艺体系、质控体系和安评体系,开发了具有自主知识产权的临床级神经干细胞分离提取、增殖培养、鉴定检测以及冷冻保存等一系列闭环式技术。
此外,在干细胞给药方式方面,刘晶团队研发出神经干细胞贴片复合体鼻腔给药制剂,也就是将神经干细胞负载到贴片载体上,置入鼻腔,实现了无创、反复多次安全给药,“患儿对治疗的耐受性增加,接受度良好”。
刘晶团队还系统开展临床研究,针对适应症选择、细胞数量、治疗方式、风险防范、疗效评估、康复、护理、追踪随诊等方面进行系统性研究,推出干细胞移植治疗小儿标准化临床方案。
刘晶负责的干细胞临床研究平台于2016年10月成为国家首批备案30家干细胞临床研究机构之一。目前系“国家级国际科技合作基地”、“国家地方联合工程实验室”、“国家基因检测技术应用示范中心”。
值得一提的是,平台设计方案还被作为新理念载入全球知名的医学与科学文献出版社Elsevier出版的英文工具书中(Comprehensive Biotechnology,2011)。
除平台的规范化和高标准之外,刘晶还强调平台的内涵建设。“对干细胞的安全性和有效性进行检定和把关,是干细胞临床研究成败最重要的环节。”2017年,刘晶主编并出版了中国首部基于医院系统的、干细胞临床研究机构质量管理体系著作——《干细胞临床研究质控体系的建立》(人民卫生出版社出版),该著作合计374页,55万字,各种记录表格143个。