罕见药可减免临床试验数据 医药审批新改革开幕

自2015年8月国务院发布《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》后，药品医疗器械审评审批改革大幕正式拉开。

时隔两年，为了促进药品医疗器械产业结构调整和技术创新，让更多的新药好药和先进医疗器械上市，满足公众医疗需要，中共中央办公厅、国务院办公厅在10月8日再发布《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械的创新的意见》（下称《意见》）。

“《意见》针对当前药品医疗器械创新面临的突出问题，着眼长远制度建设，是一份重要纲领性文件。”国家食品药品监督管理总局副局长吴浈在10月9日举行的新闻发布会上表示，这个文件的主题就是鼓励创新。着力点就是要解决公众用药的问题，让公众能用得上新药，用得上好药，医生在给患者治病的过程当中能够有更多的选择。

五条政策鼓励创新

两年来，一系列改革政策相继出台，药品医疗器械审评审批标准和透明度不断提高，研发注册生态环境有效净化，一批创新药和医疗器械优先获准上市，药品审评积压得到基本解决，仿制药质量和疗效一致性评价工作不断推进，医疗器械分类基础工作得以夯实，药品上市许可持有人制度试点工作进展顺利，药品医疗器械审评审批制度改革取得阶段性成效。

“药品审评审批制度还有不尽合理之处，尽管我们做了大幅度的改革，但是还存在一些问题。比如现在要求进口的一些创新药，必须要在国外获准上市后才可以到国内来申请上市。比如创新药在国外完成一期临床以后，才可以到国内申请来临床试验，就是晚一步，慢半拍，做不到同步，某种程度上迟滞了一些国外创新药在中国批准上市。”吴浈表示。

据统计，2001年到2016年，发达国家批准上市的创新新药433种，在中国上市的只有一百多，只占30%，近十年来，我国上市的一些典型的新药，上市的时间平均要比欧美晚5-7年，国外都已经用了六七年了，中国才上市，这就是因为很多制度设计造成了新药在中国上市慢半拍。

此外，吴浈还提到，在鼓励创新方面，一些政策还有待加强。《意见》中所提及的药品数据保护，专利的链接，专利期的补偿，这样的保护政策的制度性设计，在一些发达国家都已经在做，而我国现在还处在研究状态。像开展药物临床试验，我国现在药物临床试验的资源还相对比较紧缺，鼓励和支持医疗机构、医务人员参与临床试验的有关政策还有待完善。

吴浈介绍，《意见》从五个方面对鼓励创新进行了改革。

第一，改革临床试验管理，在这里面有很多改革的举措，比如临床试验机构实行备案制，原来是资格认定制，现在不再认定，改为备案。

第二，改革临床试验的审批，由过去的明示许可改为默示许可。同时，《意见》提出要进一步优化审评审批程序，明确附带条件批准的情形，其中有两个附带批准，一是罕见病用药，二是临床急需药，可以附带条件批准。此外药品与原料、辅料、包装材料关联审批，今后不单独审批，而是跟制剂关联审评审批，这样能明显的提高审评审批效率，又可以提高审评审批的质量。

第三，加强创新权益保护，探索建立药品专利链接制度、开展药品专利期的补偿试点、完善和落实药品数据保护这三项内容都是对创新权益的保护，同时将建立上市药品目录集，每批准一个新产品上市，要把个产品列入到目录集内，这表明第一这个药品原研是谁，这是标杆，第二是仿制就照着这个标杆仿。

第四，明确上市许可持有人的责任，目前上市许可持有人的试点正在开展，今后在药品监管中上市许可持有人这个制度将被突出，要落实上市许可持有人的法律责任，建立健全上市许可持有人直接报告不良反应的制度，也明确上市许可持有人持有药品创新产权，明确科学家的创新研究者属性，要改变科学家既从事创新研究，又要负责药品生产销售的现状。

第五，提升技术支撑的能力，完善技术审评的制度，优化上市的流程，加快信息化的建设，从送审到审评，审评到上市实现全过程公开。建立集约化的检查员队伍，落实全过程的检查责任，保障监管服务的水平和能力与创新发展的速度相适应。

松绑临床试验机构资格认定

随着仿制药一致性评价的全面推开，临床试验机构的紧缺成为制约药品创新发展的一个深层次问题。因此，《意见》中着重一笔便是松绑临床试验机构资格认定，由过去的认定改为备案。

“改革内容第一项就是将临床试验机构资格认定改为备案制，这是我们临床试验改革的一项重要内容。”国家食品药品监管总局药品化妆品注册司司长王立丰表示介绍，药物类的研发，最重要的一个环节就是临床试验，耗时时间长，投入成本高。所以，如何鼓励更多的医疗机构参与临床试验是改革的一项重要内容。

目前，我国二级以上的医疗机构已经超过1万家，三级以上的医疗机构有2000多家，但是现在能够做药物临床试验的机构通过认定的只有600多家，特别是能够承担I期临床试验的机构仅有100多家，某种程度上成为医药创新的瓶颈。

“临床试验机构不能满足创新的需求，特别是现在临床机构还承担着大量的医疗任务，所以在临床机构里面如果能够分割出一块来承担药物临床试验，就显得尤为重要。特别是现在医生紧缺，机构紧缺这样一个大的背景，所以提出来由认定改成备案，这样可以减少环节，提高效率。”王立丰表示。

针对备案之后的监管问题，王立丰解释称，将针对机构的认定改为围绕试验药物全过程检查，使临床试验监管的针对性更加明确、清晰，将监管的重心由认定机构的形式转为监督检查机构开展临床试验能力的形式，唯能力而不唯机构。此外，通过鼓励社会力量投资设立临床试验机构等措施，切实拓展临床试验机构的数量，提高临床试验研究者的积极性，有效的缓解医疗和科研的矛盾。

罕见药可减免临床试验数据

临床缺药一直都是一个问题，尤其是罕见病的缺药问题更为突出。

吴浈解释，罕见病用药为什么会少，难就难在发病率少，研发药的成本就会高，收回成本时间更长，所以很多企业包括研究机构对罕见病用药研究的积极性就没有常见病用药的高，因此对罕见病用药的研发必须要给予鼓励、给予支持、给予保护。《意见》对罕见病用药的研发制定了一些鼓励措施。

吴浈介绍，凡是罕见病用药，在注册申请时就给予一些鼓励政策，如果是在国内研发并开展临床试验的，只要有苗头，可以减少一些临床数据，甚至可以免，这样能保证有苗头的一些罕见病用药及早的用在罕见病患者的身上。

此外，在境外已经上市的一些罕见病用药，可以附带条件批准。所谓的附带条件就是对临床急需，可能会危及生命的一些疾病，如果这些药品在临床试验的早期、中期的指标显示出了疗效，并且预示可能有临床价值，就可以先批，先让患者用上药。企业在上市以后，按照要求继续完善研究，边批边用，不要等到所有临床研究都完成后再批准使用。对于临床特别急需的，可以接受境外的数据直接批准上市，保障罕见病患者有药可用。附带条件批的主要目的就是要加快药品上市，来满足临床用药的需求。

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