这是中国自主研发的抗癌药第一次获得美国FDA突破性疗法的认定，也是中国大陆首个获得FDA突破性疗法认定的新药。

这项认定的授予，标志着中国创新药在走向全球的进程中迈出重要一步。

Zanubrutinib由中国创新药企业百济神州自主研发，药物的设计旨在最大化对BTK靶点的特异性结合率，同时最大程度地减少脱靶效应。

BTK是“B细胞受体信号通路”中的一个重要蛋白。这个信号通路对正常B细胞功能很重要，同时研究发现，有一类具有B细胞特性的癌细胞生长特别依赖持续的B细胞受体信号，因此，一旦把BTK蛋白抑制住，信号中断，这些癌细胞就会死亡。

突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）通道由美国FDA在2012年7月设立，旨在加快用于治疗严重疾病、并在早期临床研发阶段展现良好疗效的药品的开发和注册流程，是继快速通道、加速批准、优先审评之后，FDA又一重要的新药评审通道。根据规定，研发中的新药若获得突破性疗法认定，FDA将提供多种形式的支持，包括FDA官员的指导，有高级管理人员参与的组织承诺，以及滚动式审评和优先审评的资格等。

通常而言，获得突破性疗法认定的药物需满足两方面条件，一是用于治疗严重威胁患者生命安全的疾病，二是在重要的临床终点指标上，有充分的临床早期数据证明其与现有治疗方式相比，有根本性的突破，也就是说，针对一些严重未被满足的临床需求，这些药物在重要的临床研究终点上取得了显著的提高。

本次zanubrutinib获得突破性疗法认定，正得益于此前在一系列临床试验中展现的疗效，包括在套细胞淋巴瘤等多种B细胞恶性肿瘤中取得的良好数据。

不过，尽管获得FDA突破性疗法认定为zanubrutinib打开了快速审评的通道，但并不意味着该药物一定能够最终获得上市批准。

相关报道: