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阿尔茨海默症是一种人类至今束手无策的致命性疾病,随着神经元被持续破坏,患者大脑功能会逐渐退化。根据《2018年世界阿尔茨海默病报告》数据,全球约有5000万AD患者,到2030年预计将达到8200万人,2050年更将突破1.5亿人。2018年全球在AD上的花费估计在1万亿美元。
阿尔茨海默症最主要的两大病理特征为:错误折叠的β-淀粉样蛋白(Aβ)在大脑中沉积形成淀粉样蛋白斑块,以及Tau蛋白过度磷酸化导致神经纤维缠结。一些研究还表明,这两种蛋白之间还有关联,β-淀粉样蛋白会促进tau缠结的形成。
疫苗一直是科学家试图破题阿尔茨海默症的方向之一。早期的研究已证实,抗体可以显著减少大脑中淀粉样蛋白的积累。21世纪初,有科学家曾开发出针对阿尔茨海默症的疫苗,并显示出治疗希望。不过,在人体上进行试验时,它会表现出副作用,导致一些病人大脑肿胀。
得克萨斯大学西南医学研究中心阿尔茨海默病研究中心主任Roger Rosenberg团队认为,找到一种安全的方式将疫苗引入体内至关重要。Rosenberg的思路是从编码淀粉样蛋白的DNA开始,将其注射到皮肤,而不是以往常用的肌肉中,以产生一种不同的免疫反应。
Rosenberg团队的研究包括4组试验,每个组有15到24只小鼠。研究表明,这种疫苗能使β-淀粉样蛋白减少40%,tau蛋白减少50%以上,且没有不良免疫反应。
Rosenberg团队预测,如果淀粉样蛋白和tau蛋白确实是阿尔茨海默症的病因,那么在人体中同样获得这些结果可能具有重大的治疗价值。
“这是一项持续了10年的研究成果,该研究反复证明,这种疫苗可以有效、安全地用于动物模型。”Rosenberg在得克萨斯大学西南医学研究中心官网的一则新闻稿中表示,“我相信我们很快将在人身上测试这种疗法。”