摸底罕见病，待政府接盘(3)

“生产罕见病药物，企业不赚钱，也没有政府补贴和相关政策支持，虽然国家出台过一些相关的政策，但是还没真正落地，所以中国的药企缺乏研发罕见病药物的动力。对于一款药，患者人数在30万~50万时，一款药物才能赚钱，所以未来中国的罕见病定义可能会考虑这个患者人数倾向。”韩金祥表示。

正是因为发病率低，罕见病患者在医疗实践中往往处于弱势地位，因为药物研发的成本不能从正常的市场销售中获得回报，大多数罕见疾病不能获得相应的医疗，这直接导致了发病率和死亡率持续增加，对患者、社会和政府都造成了极大的负担。

“在中国，普通人刚摆脱缺医少药状况，国力还无法顾及这些罕见病的少数群体，当前经济发展还是处在照顾大众用药的需求上，还不能做到像美国那样对孤儿药研发给予补贴，随着经济的发展，大健康的推进，孤儿药也许会被新药开发作为热点。但是目前审批越来越难，虽然政府给出了一些支持信号，还没有政策法规出台，即使想做的，也感到时机不够成熟。”一位医药研发专家表示。

上述专家表示，“孤儿药在美国批准的数量占到全年批准的三分之一，每年有增加的趋势，专利有七年半的保护期，还有研发费用的减免和奖励，还能得到优先审批。其他领域的药品创新也越来越难，趋于成熟，所以美国很多药企去开发孤儿药。”

但是面对已经拥有上千万患者的罕见病市场，却因为国内缺乏针对罕见病药物研发生产相应的补偿和激励机制，以及国外的生产和研发企业无法在中国找到足够的市场，绝大多数孤儿药都存在短缺现象。

“支持罕见病用药研发注册，建立扩展性同情使用临床试验药物管理制度。对于罕见病药物，没有可以减少临床试验病例数量的办法。”3月23日，国家食药监总局副局长吴浈在“全国药品注册管理工作会议上”表示。

2009年原食品药品监督管理局颁布的《新药注册特殊审批管理规定》及2013年发布的《国家食品药品监督管理局关于深化药品审评审批改革进一步鼓励药物创新的意见》中，都规定对罕见病新药的注册申请实行特殊审批，优先办理，政策正在逐渐与国际接轨。但是因为缺乏落地措施，国内药企尚未付诸行动，罕见病患者的无药用、用药难、用药贵一直无法解决。

“孤儿药与罕见病救助，很难用市场经济来解决，当市场的手失灵，就应该由政府接盘，这是政府的责任。”一位药品协会专家表示。

韩金祥则认为，如果要提高中国孤儿药的可及性，应该在不断完善罕见病医保救助政策的同时，开辟绿色通道，加快引进国外已上市的孤儿药；使孤儿药的价格降低在可接受的范围内是进入医保的关键因素之一，而要达到这一目的，从长远看一个根本出路在于“孤儿药”的国产化；对于那些“无药可治”的罕见病，应采取激励措施，鼓励企业进行创新性孤儿药的研发。

呼吁国家建独立诊疗系统

对于罕见病，中国还欠一个定义。韩金祥对定义提出了自己的思考：“可以从药物研发角度定义中国的罕见病，根据中国药物研发现状推算，如果某种疾病患病数少于30万~50万，药企缺乏研发动力，需要政策干预；我们同时提出，从药物研发的角度，患病数30万~50万可以作为划分中国罕见病的一个参考。患病率、疾病负担、可防可治性可以作为罕见病政策制定的参考依据。”