国家卫健委表示，总体来看，基本医保当前只能立足“保基本”，支付符合临床必需、安全有效、价格合理等条件的药品费用，难以将市场上所有药品都纳入支付范围。下一步，国家医保部门将结合参保人用药需求、医保筹资能力等因素，完善医保药品目录动态调整机制，建立专利、独家药品谈判准入机制，通过专家评审，逐步将疗效确切、医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围。

目前，一些地方也在尝试将部分罕见病药物纳入地方医保目录。例如，2018年，肺动脉高压靶向药安立生坦被纳入江苏医保的“乙类目录”，注射用伊米苷酶纳入青岛补充医疗保险保障范围。

并且，一些地方对于困难家庭使用罕见病等特殊病种治疗必须的特效药进行救助。例如，注射用阿糖苷酶α就被纳入青岛困难家庭能够享受刚性支出救助的19种特效药种。

由于一些罕见病药品在临床上使用量较小，如何保障罕见病药品供应也是患者尤为关注的问题。

同样在21个罕见病清单上的用于治疗罕见病肝豆状核变性（威尔逊病）的青霉胺片，就曾出现过断供。为此，原山东省卫计委参与了短缺药品市场撮合工作，并于2017年6月公布了青霉胺片将实行以省为单位的直接挂网采购的方案，在2017年7月1日至2018年12月31日的采购周期内，相关药品生产企业将按照确定的供货价格，确保质量安全，及时足量供应。

《每日经济新闻》记者注意到，一些罕见病药品也被地方强制纳入医院采购目录。例如，由于此前南通市对安立生坦片的临床使用量并不大，且价格高等原因，所以南通市没有医院对该药进行采购。而为保障患者用药需求，去年11月，原南通市卫计委发出通知，要求公立医疗机构必须将安立生坦片这一稀缺药纳入医院采购目录。

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