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格列卫的“神”,即便是近些年被追捧的免疫治疗也有逊色的地方。北京大学肿瘤医院副主任医师鲁智豪博士此前在接受科技日报记者专访时介绍:“大部分肿瘤,如肺癌、乳腺癌等的免疫治疗有效率仅为10%—30%。而我国胃肠道肿瘤的免疫治疗总体有效率仅约17.1%。”然而,格列卫使“慢粒”病人的五年生存率提高到90%,且长期服用不产生抗药性,也就是说,任凭癌细胞狡猾地突变也会被钳制,这意味着该药物结合抑制的正是致病突变蛋白的核心功能结构域。
目前,格列卫已经被美国食品药品监督管理局批准用于十种不同癌症的治疗。甚至还有报道称,格列卫对于糖尿病也有一定的疗效。
这款“神药”,从发现染色体变异到确定突变基因再到确定突变蛋白,进而筛选出小分子设计出药物,通过安全性、有效性评价直到上市,这条完整的链条经历了近50年。在国际上,由于发展成熟,新药研发链条已经形成产业链,而我国由于起步晚、制度壁垒等原因,目前还没有成规模的产业链条。
如今,人们有更好的方法设计新药,例如,人工智能技术的引入可以将这个时间段成倍缩短。2012年诺贝尔化学奖得主、斯坦福大学结构生物学家Brian Kobilka表示,当人们从众多小分子中测试其余蛋白质的相互作用效果时,可以引入人工智能手段,经过电脑初筛后,需要筛选的分子将从100万个减少到10万个。在实际应用中,人工智能初筛能够帮助新药研制的周期至少缩短一半。而从目标基因和蛋白入手的理性设计将更容易拥有无抗药性等“神药”特性,也很有希望能够大大降低新药开发的成本。
仿制药冲击原研药 药效是关键
进口药太贵,一般家庭难以承受,而国产仿制药研发走到哪了?