诺华首款CAR-T疗法问世，超47万美元有效果才收费(2)

Kymriah的安全性与疗效在一个多中心的临床试验中得到了验证。这个临床试验招募了63名罹患难治性或复发性B细胞前体ALL的儿童和青年。在治疗的3个月内，CAR-T疗法带来的总体缓解率达到了83%。

不过作为一种突破性的癌症疗法，尽管首款CAR-T产品的上市让细胞免疫产业受到了鼓舞和振奋，但争议依旧存在，价格因素首当其冲。

作为十年前诺华99亿美元研发预算投入的优先项目，此次诺华称为Kymriah定价为47.5万美元，并称第一个月内将在20个中心提供Kymriah，随后将增加到35个中心。与此同时他们还提到，正在与美国医疗保险与医疗补助服务中心(CMS)讨论“按疗效付费”的定价方案，如果确定该方案，只需对治疗有效的患者收费，在治疗后的一个月后付费。考虑到年轻患者巨大的“生命价值”，该方案的价格将明显高于47.5万美元。

按社会经济效益付费是近年来国际上较为流行的一种药物定价方式。举例来说，如果是身患同一种类型白血病的10岁和50岁病人，假设他们都用CAR-T疗法获得了治愈并且都存活到了70岁，十岁病人继续存活了60年，而50岁病人继续存活了20年，这二者对社会经济的贡献是不同的，这也就是上文诺华所提及的“生命价值”’的含义。

一位CAR-T领域专家对第一财经记者表示，通常情况下，以国际惯例计算病人治愈产生的社会收益，在美国每位病人治愈后为社会贡献的经济价值约为数万美元。若以5万美元计算，10岁病人能再产生的社会经济效益即为300万美元，而50岁病人仅为100万美元，因此年轻病人按获益收费将会比老年人按获益收费贵得多。

“药厂要覆盖前期研发投入，很难将价格降下来。诺华此次新产品的获批对于经济富裕的家庭而言是福音，对于经济勉强可以承担的家庭是负担，而对于经济条件不佳的家庭而言只能望尘莫及。但药厂毕竟不是慈善机构，在药品上市初期需要通过提高定价来尽快弥补巨额的研发费用。而显然，CAR-T产品的研发投入将会比普通的新药还要昂贵得多。”以上专家表示。

导明医药创始人何伟称，诺华肿瘤部门首席执行官Bruno Strigini在华尔街电话会上表示，诺华把Kymriah（47.5万美元）定低于预测分析的60-80万美元（包括英国政府NICE机构-疗效/价格经济学评估与医保是否支付）是为了支持健康系统与患者能获得新疗法的可持续发展，以及创新投资的回报。