诺华首款CAR-T疗法问世，超47万美元有效果才收费

8月31日，跨国制药企业诺华(Novartis)宣布，美国FDA已经批准其CAR-T（嵌合抗原受体T细胞免疫）疗法Tisagenlecleucel(曾用名CTL019)上市，用于治疗B细胞前体急性淋巴性白血病(ALL)，该药物面对的是病情难治、或出现两次及以上复发的25岁以下患者，商品名为Kymriah，初步定价为47.5万美元。

诺华方面对第一财经透露，目前这一疗法尚未申报中国CFDA，这也意味着短期内国内患者还无法通过商业途径尝试诺华的这一治疗方案。

在2017这个CAR-T大年，细胞免疫疗法瞬间被巨头们竞相争夺。而在Juno、kite、诺华三家企业中，诺华最终实现了反超，成为了首个收割果实的获胜者。

诺华逆袭

在诺华之前，美国生物制药企业Juno一度被认为是最有可能率先获得FDA认可并实现上市的企业，然而去年11月其JCAR015疗法却因在实验中有两名患者出现脑水肿并导致死亡的事件被FDA叫停，从而失去了第一个上市CAR-T疗法的资格。相比之下，此后诺华的推进顺风顺水。

“诺华长期处在革命性癌症治疗方案的前沿，5年前，我们开始与宾夕法尼亚大学(Universityof Pennsylvania)合作，投资并进一步开发我们认为足以改变癌症治疗范式的免疫细胞疗法。今日Kymriah的获批，也再次体现了我们改变癌症治疗的承诺。”在Kymriah获批后，诺华的首席执行官Joseph Jimenez对此评论。

FDA作出诺华Kymriah上市的这一决定比预定的时间提前了一个月，在新闻公告中，FDA明确将CAR-T疗法Kymriah划分为以细胞工程为基础的基因治疗产品。而此次Kymriah针对治疗的也是12岁以上25岁以下儿童和成人的急性淋巴细胞白血病。这是一种病发于淋巴细胞的癌症，在美国小于15岁的儿童中，它也是最为常见的癌症，对于那些难治或病情出现复发的患者来说，目前有效的治疗方案还极为有限。

官网公告

不过Kymriah为这些患者群体带来突破性治疗的福音。作为一款需要基因改造的自体T细胞免疫疗法，Kymriah的治疗需要先从个体患者的体内提取出T细胞，并在生产中心进行遗传改造。在那里，这些T细胞会被引入全新的嵌合抗原受体(CAR)，使T细胞有能力直接靶向并杀伤带有CD19抗原的白血病细胞。当这些T细胞改造完成后，就会被输注回患者体内，进行治疗。