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国内自主创新药研发再进一步,滤泡性淋巴瘤有望被攻克

2018-11-15 17:11:39    第一财经  参与评论()人

稍早前离世的微软联合创始人保罗·艾伦再次引发公众对于非霍奇金淋巴瘤的关注。

其中,滤泡性淋巴瘤在全世界占非霍奇金淋巴瘤的22%,在美国占非霍奇金淋巴瘤的30%,较高的比例使得滤泡性淋巴瘤成为国内外重点攻克的领域。第一财经记者获悉,目前,国内创新药研发企业在滤泡性淋巴瘤药物的关键靶点PI3K上取得了新突破。

国内自主创新药研发再进一步,滤泡性淋巴瘤有望被攻克

作为抗癌药物中的关键靶点——PI3K,它是一种通用的癌细胞驱动因子,它连接着生长因子信号和下游的很多信号通路,比如细胞增殖、细胞代谢和细胞存活等。几乎在人类的每一种癌细胞中,PI3K都可以作为一个抗癌药物的关键靶点。

也因此,针对PI3K的几种抑制剂已经被开发出来了,而且有些已经通过了临床测试。然而,不少患者并没有获得预期的疗效,而且存在有较强的副作用。

例如,针对恶性血液病治疗的的PI3K抑制剂类药物,它是此类疾病治疗的重要策略之一,但现有的这类药物在疗效和安全性方面都还不理想。例如,获得FDA批准上市的Gilead公司首创PI3Kδ抑制剂idelalisib在滤泡性淋巴瘤中的有效率为54%,还贴上了包括严重肝毒性、腹泻、肺炎和肠炎等4个黑框警告。2017年获得FDA加速审批的Bayer公司的PI3Kα/δ双抑制剂copanlisib在滤泡性淋巴瘤中的有效率为59%,一半以上的患者有高血压或高血糖不良反应,另外还需通过注射给药。2018年9月获得FDA加速审批的Verastem公司的PI3Kδ/γ双抑制剂duvelisib在滤泡性淋巴瘤中的有效率为42%,有和idelalisib类似的副作用和黑框警告。

第一财经记者在采访中了解到,除了上述已经上市的两家跨国药企在PI3K抑制剂类药物获得上市外,深入在扎根在这一靶点研发的制药企业超过10余家,其中也不乏来自国内自主创新的企业。

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