2017年5月30日，《自然》另一子刊《自然-方法》在线发表论文表明，CRISPR技术面临的脱靶效应可能远超人们此前的估计。哥伦比亚大学医学中心的研究团队通过全基因组测序发现，CRISPR技术能引起基因组内大量非靶标区的基因突变，包括1500多种单核苷酸突变和100多种大片段序列的敲入和敲除。

不过上述论断被生物界广泛批评，认为该发表论文存在实验设计不科学、数据不充分等问题。2017年7月25日，《自然-方法》就该篇论文发表编辑部关注，“以提醒读者关于其数据解读的担忧”。 今年 4 月 27 日，上述论文最终被撤稿。

上述质疑曾被认为是CRISPR迄今遭遇的最大安全质疑。而在1月5日，预印本杂志bioRxiv还发表斯坦福大学研究人员的一篇文章，提到人体会对最常用的两种Cas9蛋白（主要来源于金黄色葡萄球菌和化脓链球菌）有免疫反应。这也被认为给CRISPR-Cas9技术进入临床试验增加了一道障碍。

另外，就在不久之前的5月30日，前述提到的基因编辑领域第一梯队上市公司 CRISPR Therapeutics 也遭遇了美国FDA“泼冷水”。 CRISPR Therapeutics曾于今年 4 月向 FDA 申请一项 CRISPR 疗法研究，现被 FDA 暂停，需获取足够的公司信息。

CRISPR Therapeutics首席执行官Sam Kulkarni此番也表示，该研究结果看起来是有道理的。并表示，这是我们该重视的地方，尤其是目前 CRISPR 疗法被应用于越来越多的疾病中。我们要确保这些编辑过的细胞不会在回输体内后成为癌细胞。

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