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碱基编辑器华人发明者创立的公司获A轮融资,基因医疗提速

2018-05-16 09:13:12    澎湃新闻  参与评论()人

相比于CRISPR/Cas9等技术,从某种意义上来说,碱基编辑器是更精准的工具。它可以保证DNA双链不会断裂,同时高效替换特定碱基。David Liu曾形容,“CRISPR就像剪刀,而碱基编辑器就像铅笔一样。”

多项核心技术在手

公司新闻稿提到,目前已获得了多项碱基编辑技术的商业许可。

核心技术正是来源于张锋和David Liu这两位创始人的实验室,此外也从基因编辑公司Editas收购了部分专利。Editas公司实际上也是由张锋及遗传学界大牛George M. Church等人于2013年11月联合创办,并于2016年1月成为CRISPR基因编辑领域首家发起IPO的公司。

第一个协议对象是哈佛大学,哈佛大学官网也发布了相应的新闻稿,其许可协议主要包括David Liu实验室开发的两个碱基编辑平台。

2016年4月,《自然》在线发表David Liu团队的一项最新成果,团队在全球范围内率先发表了可编辑DNA单个碱基的技术(BE),能够实现G•C碱基对转化成A•T碱基对。2017年10月,David Liu及其研究团队再次在《自然》发表了另一种新的编辑器即腺嘌呤碱基编辑器(ABE),能够在不断开双链的情况将A•T碱基对转变成G•C碱基对,弥补了此前一年成果中的遗憾。

David Liu也因为上述贡献被《自然》列为2017年全球十大科学人物之一。

第二个协议对象则是Broad研究所。就在David Liu团队发表ABE碱基编辑器的同一天,《科学》在线发表了麻省理工学院、Broad研究所张锋团队关于CRISPR新系统“REPAIR”论文,首次成功将CRISPR/Cas9技术应用于RNA编辑,不再限于编辑DNA。 “REPAIR”可高效地对RNA中的腺嘌呤(A)进行单碱基编辑,并同时不会使细胞的基因组发生永久性的变化。

张锋因和其团队开发出CRISPR基因编辑技术,早前也被《自然》杂志评选为2013年全球十大科学人物之一。5月1日,麻省理工学院官网显示,张锋当选为美国国家科学院院士。

第三个则是与Editas达成的协议,使得Beam拥有了哈佛大学、Broad研究所、麻省总医院CRISPR技术的某些知识产权以及Editas公司一些技术的知识产权。作为回报,Editas获得了Beam的股份,并将有资格共享未来使用其技术的疗法的经济利益。

当被问及Beam是否会与Editas竞争时,Beam公司CEO John Evans表示,“两家公司是利用互补的方法针对不同的疾病领域。我们的目标是找到碱基编辑可作为其最佳治疗方案的疾病,同样传统的CRISPR技术也定有它最‘擅长’的疾病领域。”

另外,针对哈佛大学此番的授权许可,哈佛大学技术发展办公室商业发展主任 Vivian Berlin表示, “碱基编辑是一个强大的技术,可以处理其他基因编辑技术难以处理的大量遗传病。”

Berlin强调,“我们的目标是看到这种革新技术能发展成能大范围治疗人类疾病的方法,商业许可能够确保调动起外界资源来充分发展和利用这一领域内的技术。”

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