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在子宫里扼杀疾病:医学界首次用宫内蛋白质注射治罕见遗传病

2018-04-27 09:44:32    澎湃新闻  参与评论()人

也正因如此,其他例如血友病这样的遗传疾病,将无法使用相同的方法进行治疗,因为血友病患者的身体对缺失分子的需求是永久持续的。表示,科学家最终可能会考虑用胚胎基因疗法对付这些疾病,但目前还未尝试。

当然,想要进行这项蛋白质注射治疗的不止Corinna。Schneider也希望能在慈善基金会的帮助下组织一次临床实验,治疗团队在Corinna身上获得成功后还治疗过另一名怀孕妇女,但后来就停止了尝试。

遗憾的是,这种治疗还面临另一个难题,没有一家制药公司可以指望它赚钱,也没有一家公司会为这种药物进行市场推广,即使药物是奏效的。原因在于,这种疾病太罕见了,25000人中可能只有1例,况且在子宫内治疗胎儿还会急剧增加孕妇风险。

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