利民的4年GSK中国行 | 人物(6)

另一方面，神经系统疾病药物研发也是所有药物研发中失败率最高的。过去几十年来，上千项治疗阿尔茨海默综合征的药物的研发都未能取得进展，主要是因为基础科学方面还有待突破。英国《卫报》援引的统计数据显示，2002年~2012年期间，针对阿尔茨海默综合征药物的研发99.6%均中止或宣告失败。

近年来，辉瑞、强生、罗氏等公司在阿尔茨海默症等神经疾病药物研发领域也均遭遇困境。

最重要的一次挫败是2016年11月，一项由礼来开发的最具潜力的治疗阿尔茨海默综合征的抗体，在临床的最后阶段被宣告无效，导致整个项目的失败。当时的这项研究基于2000名轻度神经紊乱疾病的患者，希望通过药物延缓他们神经衰退的症状，但当进入到临床三期时，几乎没有在任何一名患者身上产生效果。

研究人员希望将一个叫做Solanezumab的抗体注射到人体内，从而把人脑中导致阿尔茨海默综合征的蛋白破坏掉，达到延缓患者产生严重认知障碍的目的，但试验结果令人沮丧。

对科研人员来说，这一结果也是在意料之中。早在2012年，礼来就在较重度的阿尔茨海默综合征患者身上试验过同样的药物，也宣告失败，不过当时公司称也许在疾病稍早阶段注射这种药物效果会更明显。

Solanezumab抗体也是到目前为止，唯一一个能够进入到临床试验三期阶段的治疗阿尔茨海默综合征的药物，该试验的失败严重打击了整个神经系统疾病药物研发进展。它甚至引起了一个重要的争议：是不是目前人类针对阿尔茨海默综合征最重要的靶向标记物amyloid plaque的追踪方向出现了偏离，也就是说amyloid plaque可能并不是导致阿尔茨海默综合征最重要的根源。

“我们的工作还在进行，这是一个漫长的过程，需要的是持之以恒的科学精神。”利民坚定地说道，“就像是一个体育比赛，你必须参与其中，因为社会在等待。过去十年对人类大脑和信息数据的处理有飞跃发展，所以对脑功能有了更加深刻的理解，这使得我们能够对病人的测试越来越精准。”

此内容为第一财经原创。未经第一财经授权，不得以任何方式加以使用，包括转载、摘编、复制或建立镜像。第一财经将追究侵权者的法律责任。

如需获得授权请联系第一财经版权部：021-22002972或021-22002335；banquan@yicai.com。