最近，慢性粒细胞白血病再次走入大众视野，将过去少为人知的抗癌救命药推到了人们眼前。对于这一并不多见的病症，有统计数据显示，我国大陆地区慢性粒细胞白血病的发病率在成年人中不及十万分之一。因此，不是每个人都能熟练地说出“格列卫”“慢性粒细胞白血病”等专业名词。有人感叹“谁能保证自己一辈子不得病”，现实中原研药专利保护的屏障到期消失后，人们依然面临难以获得平价抗癌药品的问题。

人工智能参与研发 可大幅降低成本

格列卫是药品作为商品时的名字，它的有效成分是甲磺酸伊马替尼。这一有效化学成分的先导化合物是上世纪90年代来自俄勒冈健康与科学大学的研究人员和制药公司的研究人员共同获得的。

资料显示，他们在筛选化合物时，针对的就是“慢性粒细胞白血病”这种疾病，因为它的致病机制在当时已经基本搞清楚了——是由于细胞核中第9号染色体长臂上的一部分，与第22号染色体长臂上的一部分进行了交换。

两段染色体的“张冠李戴”，正巧把两个关键基因“横腰斩断”，也就是说由于互换，两个基因“嫁接”了，致使不正常基因编码出的蛋白质在细胞生长、增殖、分化中起了“坏作用”——“病态”细胞中的络氨酸激酶始终打开、无法调控关闭，血液中的粒细胞不受控制地大量产生，挤压了正常造血细胞的生存空间。

在此基础上，靶向药“格列卫”的开发正是瞄着“开关坏了”的络氨酸激酶去的，经过反复筛选，科研团队找到了一种化合物，它的化学键正好结合了酶的活性中心，抑制了酶的活性，阻止它发生作用，进而叫停了粒细胞的产生。因为错误的基因用药后仍然存在，因此需要持续用药，持续抑制不断合成的错误蛋白发生作用。

相关报道: