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美国“史上最贵药”获批:一支1467万元,可分期付款

美国“史上最贵药”获批:一支1467万元,可分期付款
2019-05-29 15:44:23 中国经济周刊

美国“史上最贵药”获批:一支1467万元,可分期付款

中国经济周刊-经济网讯(记者 贾璇) 5月24日,美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration,以下简称FDA)批准首款治疗小儿脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的基因疗法Zolgensma。开发该疗法的瑞士诺华公司(NVS)对其标价212.5万美元,约合1467.44万元,被网友称为“史上最贵药”。

消息发布后,诺华公司股价大涨。

美国“史上最贵药”获批:一支1467万元,可分期付款

SMA是一种罕见的遗传性疾病,患儿用于编码运动神经元生存蛋白(SMN)的基因突变,常在1岁内发病,出现肌肉无力和萎缩症状,多数会在婴幼儿期因呼吸衰竭死亡。仅在美国,每年就有400至500个新生儿被检测出患有这种病症,其中大约300人属于最严重的情形,通常会在2岁之前死亡。

Zolgensma由AveXis公司研发,2018年4月,NVS收购了AveXis,并获得了该基因疗法。NVS成立于1996年,由位于巴赛尔的两家化学品及制药公司“汽巴-嘉基”(Ciba-Geigy)和“山德士”(Sandoz)合并而成。NVS的总部位于瑞士巴塞尔,是一家制药及生物技术跨国公司。它的核心业务为各种专利药、消费者保健、非专利药、眼睛护理和动物保健等领域。

据FDA介绍,Zolgensma是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法,一次性静脉内给药便可修补相关基因缺陷,从而改善肌肉功能,提高患者生存率。临床试验显示,患儿用药后运动能力明显改善,能够控制头部活动,并在无支撑情况下坐立。

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