“渐冻人”发病后平均寿命仅有2到4年，像霍金那样长期与病魔搏斗的患者可谓奇迹。不幸的是，人类迄今未找到ALS的病因，遑论给出对症之药。

美国麻省理工学院（MIT）的一个团队10月11日在《科学进展》上报告了一种在微流控芯片上制作神经和肌肉组织的3D模型的方法。借助这种“芯片器官”，他们观察到健康神经元与“渐冻”神经元的惊人差异，并试验了两款仍在临床测试阶段的新药。

仅有少部分“渐冻症”与遗传缺陷相关，而90%的散发性案例发病原因仍是未解之谜。正因如此，极少数获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市的“抗冻”药品都并非完全对症。科学家们继续突破动物模型的限制，找到分析病理和临床试验的更优方法。

其中，运动神经元和肌肉细胞之间的连接处，即肌肉神经接头，是模拟“渐冻症”的关键。数十年来，科学家们受限于2D模型结构。

2016年，MIT机械和生物工程教授罗杰·卡姆（Roger Kamm）团队用微流控芯片技术首次做出了鼠类肌肉神经接头的3D模型。这是一种在微米尺度的芯片中模拟人体环境，集成基本操作单元，自动完成分析全过程的技术。

他们将神经元和肌肉纤维分置于芯片上相邻的两个隔室内。神经元会逐渐延展出常常的神经突，最终与绕在两个柔性柱子上的肌肉纤维连接。

这些神经元用光遗传技术编辑过，能在光照控制下刺激肌肉收缩。通过观察两个柔性柱子的位移情况，研究人员就能测量肌肉收缩的力度。

在此次发表的成果中，卡姆团队用人类神经元与肌肉细胞进行代替。这些神经元一部分由健康人群的诱导性多能干细胞（iPSCs）分化而来，一部分由散发性ALS患者的诱导性多能干细胞分化而来。

相关报道: