白血病患儿“救命药”断供背后：儿童用药发展掣肘重重

此前断供的白血病患儿“救命药”巯嘌呤片日前已恢复供应，不过这次引发外界关注的断供，折射的不单单是“白血病”药物匮乏现象，扩及至整个儿童专用药，同样也面临缺乏难题。

第一财经记者日前从第三十二届中国医药产业发展高峰论坛获悉，全国6000多家制药企业中，专门从事儿童用药生产的，仅十余家，占比不足1%;常规药品中，成人处方药有3600多种，儿童专用药仅有60多种，占比不足1.7%;95%以上的药品没有儿童用药安全包装。

专业生产企业少

“十年前，我们在思考企业未来发展时，就意识到儿童用药紧缺问题。我们做了一个评估，结果是，全球范围内普遍面临儿童用药紧缺，根源之一就是，儿童用药临床研发存在困难。考虑到中国儿童基数大、市场有需求以及有较好发展前景等因素，当时我们就决定发展儿童用药。”一品红(300723.SZ)董事长李捍雄在接受第一财经记者采访时谈及入行初衷。

李捍雄表示，相比普通药物，儿童药的研究历程更加艰辛，耗费的时间也更加漫长。他举例称，其旗下某款药物，上市后再进行临床评价，足足花了四年时间。如果换做普通药，其实两年时间已足矣。

专业生产儿童用药的企业少，带来的现实问题是药品少、种类集中。儿童疾病分布较为集中，我国儿童患病的三大种类是呼吸系统疾病、消化系统疾病以及传染病。我国儿童用药主要集中在抗生素类、感冒类、镇痛解热类、清热类以及维生素类这几大类。

亚宝药业(600351.SH)副总裁任伟对第一财经记者坦言称：“单纯在呼吸系统疾病药物开发领域，行业竞争激烈，且同质化严重。”

值得注意的是，随着疾病谱变迁，血液、免疫及内分泌疾病和神经系统疾病近几年逐渐呈现高发趋势。这方面的儿童用药更是稀缺。

因此，放在整个儿童用药行业中看，近日备受关注的白血病患儿“救命药”巯嘌呤片断供案例，不单纯是个案，但由于涉及到少见病，该案例成为典型中的典型。

“儿童专用药可选择性不多。用于临床上的药物，很多说明书标注着儿童慎用、禁用或者并没有明确标注儿童到底可以使用等。用于儿童身上，安全性到底如何，说明书亦没有呈现相关临床数据。”广州一家三甲医院周姓医生对第一财经记者分析说。